白血病是儿童常见的恶性肿瘤，居儿童肿瘤发病率首位。据统计，中国白血病的患儿以每年3-4万速度上涨。白血病严重的威胁着儿童的健康。目前在国内治疗白血病首选化疗，其次是骨髓移植。治愈率低，还有复发的可能。难治性、复发性白血病治疗一直困扰着国内的患者。近日，海外医疗又一重镑消息发布，美国首款癌细胞疗法（CAR-T）获批，对于25岁以下难治性、复发性白血病患者具有良好的功效，三个月缓解率可达83%。
8月30日晚11时许，美国食药监局（FDA）官网发布消息称，他们做出历史性决定，批准了美国境内首款基因治疗方案、CAR-T治疗产品、诺华公司的CTL019，在美国上市。
目前，FDA仅批准CTL019用于治疗25岁以下的难治性、复发性白血病患者。诺华公司官网消息称，该公司将在2017年晚些时候，向FDA和欧盟的欧洲药品管理局提出申请，将这一治疗方案应用于成人白血病患者。
该公司将在2018年及以后，向美国和欧盟以外的地区申请上市。
关于CTL019治疗的价格，诺华公司的最新披露称，该公司将提供帮助，让患者通过医疗保险的方式支付其费用。
FDA要求开展CTL019治疗的医院和诊所拥有专门的认证，以保证患者在使用该疗法过程中可能发生的细胞因子释放综合征和神经系统损伤，可以获得有效地应对。
FDA同时要求，患者在被治疗前，应被充分告知上述风险。一旦患者在输注CTL019细胞后，出现发烧等症状，患者应立即回到治疗中心。
专注重症海外医疗服务机构盛诺一家介绍，在美国治疗白血病，梅奥诊所、美国哈佛大学医学院附属麻省总医院、波士顿儿童医院、MD安德森癌症中心具有突出优势。其中与盛诺一家合作的宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院获得了CTL019治疗认证，为国内白血病患者提供新药治疗，通过盛诺一家转诊到该医院，还可以享受一定的优惠折扣。
CTL019产品的商品名称是Kymriah
它是一种基于免疫细胞的基因治疗方案。 每个剂量的CTL019，都是使用患者自己的T细胞（一种免疫细胞），进行基因修饰后，定制生产出的细胞，用于输注给患者。
CTL019的生产过程包括，患者的T细胞被收集，送到制造中心，在那里，工作人员对这些T细胞进行遗传修饰，即转基因操作，转入包括含有特异性蛋白质（嵌合抗原受体或CAR）的新基因。这些新基因或其生产出的蛋白质，将指导T细胞靶向并杀死具有表面上的特异性抗原CD19的肿瘤细胞，从而治愈或缓解肿瘤患者的症状。因此，一旦工作人员完成这些T细胞的基因修饰，这些细胞就被注入到患者体内，以杀死肿瘤细胞。
FDA官网消息称，涵盖63名难治性或复发性白血病患儿或年轻患者的临床试验显示，CTL019治疗后，患者三个月内的缓解率达到83%，证实了该治疗方案或药品的安全性和有效性。
FDA同时表示，使用CTL019可能引起严重的副作用，如细胞因子释放综合征（细胞因子风暴）、神经系统损伤、低血压、急性肾损伤、组织缺氧。其中细胞因子释放综合征是由于输入到患者体内的CTL019细胞的激活和复制引起，副作用包括患者发烧、疑似流感症状等。上述症状可能在患者治疗后1到22天发生。
据了解，FDA批准药物Actemra （tocilizumab）扩大其适用范围，用于治疗CAR-T细胞治疗引起的细胞因子释放综合征，患者年龄为2岁及以上。临床试验结果显示，在使用1到2剂量的Actemra之后，69%的患者的细胞因子释放综合征症状在两周内会完全地缓解。
FDA称，CTL019目前正在获得一份关于风险评估和减轻策略（REMS）的批准，其中包括确保CTL019被安全使用的条件，以应对可能出现的细胞因子释放综合征和神经系统损伤。
CTL019疗法虽然还存在一些风险，但是FDA也给出了应对风险的措施。要求参与处方、分配或管理CTL019的工作人员、医护人员需要接受培训，以能够识别和应对患者出现的细胞因子释放综合征和神经系统损伤事件。该疗法正处于不断成熟阶段，后期会逐渐应用到成人白血病患者，使难治性、复发性白血病治疗不再是难事。
盛诺一家创始人蔡强介绍，美国现在急性淋巴细胞白血病的5年存活率为66%，但是中国这一疾病的5年存活率只有19.6%，美国的5年存活率患者是中国的3倍以上。中国在白血病治疗方面虽然有了很大进步，但是新药和技术落后于美国数年。如果经济条件的人群赴美就医或许希望更大。美国在新药研究方面不断有新的突破，赴美就医可以一边治疗一边等待新药的出现，存活期不断延长，终有攻克白血病的那一天。
盛诺一家是国内最早最大的海外医疗服务机构，与美国、英国、德国、日本发达国家的20多所顶尖医院签署了官方合作协议，并获得了转诊资质。其中包括美国的MD安德森癌症中心、梅奥诊所、麻省总医院、波士顿儿童医院、宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院等顶级医院。为国内患者提供优质海外医疗资源，提高治疗质量。为国内患者提供预约医院、病历整理及翻译、签证办理、机票酒店预订、海外陪同等平式服务，全面解决国内患者出国看病问题。
